阿西米尼(Scemblix)治疗白血病的效果
一项1期剂量递增研究(NCT02081378)中,招募了9名加速期慢性粒细胞白血病(CML)患者和141名慢性期患者,对至少两种先前的ATP竞争性酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)有耐yao性或不可接受的副作用。主要目的是确定腹水的更大耐受剂量或推荐剂量(或两者兼有)。每天给yao一次或两次(剂量为10-200mg)。
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结果:患者接受了大量预处理;70%(150名患者中的105名)至少接受过三次TKI。腹水未达到更大耐受剂量。在慢性期CML患者中,基线时没有完全细胞遗传学反应的31人(54%)有完全的细胞遗传学反应;34名(92%)血液学复发的患者具有完全的血液学反应。
48%的可评估患者在12个月内实现或维持了主要分子反应,其中14名患者中有8名(57%)被认为对普纳替尼有耐yao性或不可接受的副作用。
在基线时,5名T315I突变患者(28%)获得或维持了12个月的主要分子应答。临床反应持久;44例患者中有40例维持了主要分子应答。剂量限制性毒性作用包括无症状的脂肪酶水平升高和临床胰腺炎。
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